Starši otroka, ki so poskušali dostop do zdravila brineura za Battenovo bolezen svojemu otroku zagotoviti prek dosedanjega sklada za redke bolezni, so umaknili vlogo. Na Zavodu za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) so jim svetovali, naj uberejo drugo pot. Gre za možnost, ki je na voljo že leta. Vlogo za načrtovano zdravljenje v tujini zaradi izčrpanih možnosti zdravljenja v Sloveniji so otrokovi starši vložili ta teden, so nam pojasnili na ZZZS. Odločitev bodo sprejeli po prejemu mnenja konzilija slovenskih zdravnikov, so sporočili. Po naših neuradnih informacijah obstaja možnost zdravljenja otroka na sosednjem Hrvaškem.
Po »stari« poti namesto prek sklada
Otrokova družina se je zatekla k možnosti zdravljenja v tujini, ki je obstajala že davno pred uzakonitvijo sklada za redke bolezni dober mesec pred letošnjimi državnozborskimi volitvami. Ta možnost ostaja tudi ne glede na uzakonitev nove ureditve, ki so jo v zdravstvenem resorju zastavili po prihodu Tadeja Ostrca na ministrsko mesto.
Battenova bolezen vodi v hude nevrološke težave, brineura pa glede na dosedanje ugotovitve odloži nazadovanje pri otrokovem gibanju in govoru. Brineura je glede na pojasnila komisije za napredna zdravljenja Pediatrične klinike UKC Ljubljana na voljo v več državah EU, tudi na Hrvaškem, imetnik dovoljenja za promet pa zdravila nasprotno ni »pripeljal« v Slovenijo. To zdravilo so na Pediatrični kliniki že izpostavili kot primer, ko bi lahko sklad, ki bo v prihodnje financiral zdravljenja iz tujine, dostop omogočil za bolnike iz Slovenije.
Dve zdravili, dve situaciji
V primeru dosedanjega sklada je bila zavrnjena vloga za zdravilo imdylltra, ki je v Sloveniji že registrirano. Prav tako sta bili zavrnjeni dve vlogi za zdravljenje z zdravilom elevidys za bolnike z Duchennovo mišično distrofijo, ki ga je ameriški regulator odobril, evropski (Evropska agencija za zdravila oziroma EMA) pa ne. Spomnimo, starši otrok so se v primeru zdravila elevidys zatekli k zbiranju sredstev za zdravljenje v ZDA.
Primer elevidysa je povsem drugačen kot primer brineure, menijo v največji bolnišnici. Čeprav gre za zdravila, ki so v tujini dostopna, EMA v primeru elevidysa ni izdala dovoljenja za promet, saj v raziskavi učinkovitost ni bila potrjena, ugotavljajo v tamkajšnji komisiji za napredna zdravljenja na Pediatrični kliniki. »Ker stroške zdravil, ki imajo dovoljenje za promet v Evropski uniji, države v skladu z evropsko socialno naravnanostjo svojim državljanom brezpogojno zagotavljajo, je pri presoji EMA toliko bolj zavezana dokazom klinične učinkovitosti. V ZDA, kjer je kljub odobritvi njihove agencije za hrano in zdravila (FDA) zdravilo na voljo le zavarovancem z ustreznim zdravstvenim zavarovanjem, je pri odobritvi bistveno večji poudarek na varnosti kot učinkovitosti zdravila,« so dodali. Po oceni komisije za napredna zdravljenja bi bilo treba v prvi vrsti zagotoviti, da bolni otroci iz Slovenije prejemajo ne le varna, ampak tudi učinkovita zdravila.
Med pomisleki, ki so jih izpostavili ob novi ureditvi, je dikcija o »strokovno utemeljeni možnosti naprednega zdravljenja«, ki pa ne pove, kaj to pomeni. Sprašujejo se tudi, na osnovi kakšnih analiz so na ministrstvu za zdravje prišli do ocene o številu upravičencev – šlo naj bi za pet do deset otrok na leto. Pri tem podpirajo vključevanje bolnikov v klinične raziskave, ki dostop do naprednih načinov zdravljenja že omogočajo marsikateremu otroku. Zbiranja sredstev za zdravila v teh primerih ni, so izpostavili. »Menimo, da lahko sklad pri vključevanju bolnikov v klinične raziskave krije stroške bivanja in potovalne stroške, nikakor pa ne sme kriti stroškov same raziskave,« so še opozorili. Poudarjajo tudi, da bi morali tuja mnenja o zdravljenju podajati strokovnjaki iz centrov, ki pri tem nimajo finančnega interesa.
Ob nesoglasjih po mnenje tuje stroke
Temeljna strokovna podlaga za odločitve bo mnenje slovenskega terciarnega konzilija, je v državnem zboru pojasnil Tadej Ostrc. Ob strokovnih nesoglasjih bo sklad pridobil še dve mnenji strokovnjakov iz tujine. Meira Hot (SD), ki je bila predlagateljica prvotne ureditve sklada, je opozorila, da zagata danes ni v pomanjkanju denarja. »Tu imamo konflikt pri zdravnikih in zdravniških mnenjih.« Ta težava ostaja tudi pri novi zakonodaji, je ocenjevala. »Menimo, da mora biti dostop do zdravljenja urejen tako, da družini ni treba vsakič znova iskati pomoči in zbirati denarja, ko se pojavi možnost zdravljenja v tujini, slovenski sistem pa ga še ne zagotavlja,« je na drugi strani ugotavljala Iva Dimic (NSi, SLS in Fokus). Predlog, ki so mu zaradi preusmerjanja nerazporejenih sredstev dohodnine (doslej so bila namenjena skladu za razvoj nevladnih organizacij) ostro oporekali v vrstah nevladnikov, so razen v koalicijskih strankah podprli tudi v Resnici.
